科学家用CRISPR逆转小鼠的亨丁顿舞蹈症

对于一种有潜力的亨丁顿舞蹈症(Huntington’s disease)治疗法，研究人员展示出初步但有希望的结果。利用称为CRISPR的基因疗法，这个小组能够为小鼠的这种疾病提供永久性的治疗方法。

亨丁顿舞蹈症是一种致命的神经退化性疾病，导致脑神经细胞的损坏。它是一种遗传性病症，通常发生在成年，是由产生对大脑细胞有毒的蛋白质的基因所引起的。

在“临床研究期刊(Journal of Clinical Investigation)”上发表的这项研究，集中在罹患亨丁顿舞蹈症的改造小鼠，当它们9个月大时，症状就好像是运动发育受损。然后，这个团队利用CRISPR来改变小鼠的基因，并且在三个星期内，小鼠就有显着改善，虽然不能恢复到健康小鼠的程度。

基因治疗是利用病毒运送到小鼠的脑细胞，这种称为腺相关病毒(adeno-associated virus或AAV)的方法在CRISPR取得成功，将病毒载体注射到控制运动的小鼠的脑纹状体中。

来自美国埃默里大学(Emory University)医学院的资深作者Xiao-Jiang Li教授在一份声明中说：“研究结果为治疗亨丁顿舞蹈症以及其他遗传的神经退化性疾病开启了一条道路，然而还需要更多安全性和长期效应的测试。”

提到CRISPR，潜在的长期效应是让医学研究人员小心地进行的原因。

Li补充：“在将这种方法应用到病患之前，在大脑注射AAV的长期效应和安全性，表达出CRISPR / Cas9仍然要被严格地测试。”

尽管美国和中国目前正在使用CRISPR进行人类试验，来使细胞能够抗癌，但目前还没有计划用来对抗人类的神经退化性疾病。