欧洲新的儿童致命疾病基因疗法有100%的存活率！

致命疾病

短短3个月以来从爆发出一些讨论关于一种特定基因疗法可能通过到现在，但在那三个月由欧洲联盟委员会(European Commission)的商议里，已经引导出一项决定，将可以给一些没有多少时间与父母相处的儿童几天、几个月、几年、甚至可能几十年更多的时间。

讨论的核心是腺苷脱氨酶严重复合型免疫不全症(ADA-Severe Combined Immunodeficiency，ADA-SCID)，是一种罕见疾病，每年在欧洲新生儿发现15例。它的特征是缺乏腺苷脱氨酶蛋白质(Adenosine Deaminase，ADA)，导致免疫系统严重缺陷。如同淋巴细胞，一种白血球，需要蛋白质来制造。没有一个正常运作的免疫系统，患有ADA-SCID的儿童，在出生后是活不了太久;直到现在。

拿掉致命疾病的致命性

这是葛兰素史克(GlaxoSmithKline，GSK)的最新基因疗法技术Strimvelis可以帮助的地方。藉由利用病患本身的骨髓，一个ADA基因的正常复制被注入细胞，然后这个基因更正细胞透过静脉被病患再度采用。

这项技术的可信度，来自于18位接受临床试验治疗的病患长达3至13年的100%存活率。这不是说它没有问题。所有病患也从试验中遭受一项不良影响，但大部分病患合并出现一种经常发生在儿童时期的并发症。对于这种影响，欧洲联盟委员会认为，通过这家英国公司基因疗法给商业用途是安全的。

“这是罕见基因疾病疗法一个新时期的开始。”

在听到这项决定后，GSK罕见疾病单位主管Martin Andrews立即发表声明：“今天的通过，是与在意大利米兰共同研究者多年努力的成果。而下一步是朝向带给ADA-SCID病患和她们家人改变生活的疗法。这是罕见基因疾病疗法一个新时期的开始，而且我们希望这项有疗效的方法，在未来也能够被用来帮助其他罕见疾病的病患。

的确是一个新时期，一个以个人化医学世界为特色的时期。