天普大学的研究者们成功使用CRISPR基因编辑工具将整个HIV病毒从病人被感染的免疫细胞中去除。这对治疗AIDS和其他逆转录病毒有着不可估量的重大影响。
当我们提到CRISPR时,你会想到它是一种用作消灭遗传疾病的工具,或者是引入新基因的方式。但是这项新研究显示,它同样可以用来消除那些在宿主细胞中散播邪恶基因的病毒。这一新成就发表在《自然》杂志上。
逆转录病毒跟普通病毒不同,它们会把自己的基因组复制到宿主细胞中。抗逆转录药物可以有效控制HIV,但是病人一旦停止服药就会快速复发。治疗中断后,HIV就会开始复制,削弱免疫系统,触发艾滋病的发作。
多年以来,科学家们一直努力寻找将HIV从受感染的CD4+ T细胞中去除,后者是一种对抗感染的白细胞。之前种种“慑杀”治疗都不成功。但是CRISPR激发了科学家寻找新疗法的灵感。
遗产学家Kamel Khalili和来自天普大学的同事们从病人体内提取了受感染的T细胞。团队使用专门以HIV-1 DNA为靶标的CRISPR进行了实验。首先,向导RNA有条不紊地穿过整个T细胞基因组寻找病毒的踪迹。一旦发现,一种核酸酶会扯断它,然后细胞的内置DNA修复机制就会开始修补。
这样不仅会消灭病毒DNA,而且是一劳永逸。更重要的是,因为这种微观遗传体系会保存在细胞内,它可以阻止HIV试图再潜入回来。
虽然这项研究是在培养皿中进行的,但是它成功降低了病人细胞中的病毒载量。这有力证明了它可以用作治疗手段。研究者们已经排除了脱靶效应(比如基因编辑的副作用)和潜在毒性。他们同样演示了这些去除了HIV细胞可以生长和功能正常。
这项可以剪除外来DNA的技术对其他相关研究有所启发,包括治疗癌症和白血病。正如Excision BioTherapeutics公司的CEO Thomas Malcolm所说:“这些激动人心的结果说明我们有能力通过基因编辑疗法安全消除任何病毒基因。”
当然And Malcolm绝对有理由感到激动:他的公司有着把这项技术商业化的独家专利。
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