科学家首次尝试体内基因编辑治疗失明

一组科学家第一次在一位几近失明的患者体内完成了基因编辑，尝试治疗他的先天性眼疾。几周后，将会知道该技术是否起作用，之后两三个月内观察其视力恢复的情况。

科学家通常把细胞取出体外完成CRISPR基因编辑后再放回生物体内。这项新研究直接在体内进行基因编辑。如果可行，将发展成为治疗多种顽疾的方案，包括亨廷顿氏病（HD，一种染色体显性遗传神经退化性疾病）和痴呆症等。

这项研究由美国麻萨诸塞州的Editas Medicine和爱尔兰的Allergan两家生物技术研发公司赞助，在俄勒冈健康与科学大学（OHSU）内完成。

研究人员将携带良性病毒的微观液体注入患者眼球内。这种病毒是由生物工程技术构建的CRISPR基因编辑加工器，目标通过编辑去除导致失明的缺陷基因，使患者恢复至少一部分视力。

“这项技术有希望让失明的人重见光明。”Editas的首席科学官说。

2017年，一些医生曾尝试另一种称为“锌指”的方法进行体内基因编辑。研究人员认为CRISPR方式更容易实现，而且对于精准编辑更有效。