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阿兹海默症新药在人体试验刚刚显示出正面的结果!

2016-11-7 未解之谜网

1. 一种新药verubecestat在去除与阿兹海默症(Alzheimer)有关的类澱粉斑(amyloid plaques)显示出正面的结果,阿兹海默症是最常见的痴呆形式,影响全球大约4400万人。

2. Verubecestat的长期临床试验结果预计将在2017年和2019年。

新希望

阿兹海默症仍然是世界上最常见的痴呆形式,并且是美国第六大死亡原因。但是一种可行和安全的药物仍然是很难找到。根据阿兹海默症协会,大约有540万美国人患有这种疾病。

现在可能有一种新药在治疗阿兹海默症的途中。来自默克(Merck)的药物刚刚从小试验中证明了有希望的结果,并且参与者没有出现副作用。

verubecestat这种药物,目标在阿兹海默症患者大脑中的蛋白质斑块。这种蛋白质斑块最终会导致神经退化病变(neurodegeneration)。

Verubecestat能起作用是因为它是一种BACE1抑制剂。BACE1是一种对产生有毒的类澱粉β蛋白质、形成斑块沉积至关重要的酶。藉由抑制酶,药物会阻止蛋白质形成,或降低蛋白质沉积。

之前尝试这种方法的药物都失效了,因为它们有副作用,例如孤立、神经退化病变、和肝毒。但是这种默克新药在6个月和9个月的老鼠与猴子试验中,没有出现持续的副作用。而且在人类试验,一周的测试显示没有影响,指出在脑脊液(cerebrospinal fluid)中的类澱粉蛋白更少。

标记一个里程碑

事实上,试验显示相当有希望的,它是第一个达到III期临床试验的第一个BACE1抑制剂。这些长期试验的结果预计在2017年和2019年。要在药房看到这种药,我们还有很长的路要走。

但verubecestat不是唯一有前途的阿兹海默症药物,另一种称为aducanumab的药物,在小型试验中显示较低的认知衰退,并且直接清除斑块。有些科学家认为它可以和verubecestat互补,并且和药物一起发挥效用。

其他有希望的治疗包括修改的γ-分泌酶,来处理发炎,或把发生在阿兹海默症的tau蛋白缠结当作治疗的目标。

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