干细胞移植无法给克罗恩病患者带来显著的改善

12月15日发表在《美国医学会杂志》上的一项研究披露，在罹患不适合做手术的难治性克罗恩病成年患者中，与常规疗法相比，造血干细胞移植并不能使患者在移植后1年时获得持续性疾病缓解的显著改善，但却与显著的毒性相关。

克罗恩病是胃肠道慢性复发性炎症疾病，它会导致终身健康不佳、生活品质受损及预期寿命减少。免疫抑制性药物是对克罗恩病的标准治疗，但有些病人对其不起反应或对治疗失去反应。根据文章的背景资料，病例报告和系列表明，造血干细胞移植(HSCT)或令某些克罗恩病患者受益。

英国诺丁汉女王医疗中心的Christopher J. Hawkey，F.Med.Sci.和同事将45名患者随机分配至接受自体(用某人的自身细胞) HSCT(n =23)组或对照组(HSCT推迟了1年[n=22])，这些病人因为罹患不适合做手术的难治性克罗恩病而生活品质受损。所有患者都根据需要而给予克罗恩病的标准治疗。该试验于2007年7月至2011年9月间在11个欧洲移植病区进行，对病人的随访则持续到2013年3月。病人年龄在18至50岁。

研究人员发现，在符合本研究持续性疾病缓解定义病人的组间差异没有统计学意义(在 HSCT 组中有2例[8.7%] vs 对照组中有1例[4.5%]);而在对最后3个月的克罗恩病活动指数的某种检测上或没有活动性疾病上也没有具统计学意义的组间差异。在过去3个月中能够停止积极治疗的两组病人中呈现了具有统计学意义的差异(HSCT组为61% vs 对照组的23%)。

在接受HSCT组的患者中发生了76起严重的不良反应事件，而在对照组中则有38起;有一名接受HSCT的患者死亡。

作者们写道：“由于很少有患者取得了持续性疾病缓解，我们的结论是：HSCT不太可能改变克罗恩病的自然病史，而我们的发现不赞成将HSCT扩展到未来进行其它试验之外更广的病人群体。”

研究人员补充说，基于这些发现，可能有必要在难治性克罗恩病患者中做进一步的HSCT研究。“有可能在HSCT后的最佳持续缓解或需维持性免疫抑制疗法。也有可能病人会重新获得对治疗的反应，而他们过去对这些治疗是不起反应的。因此，未来的试验应该评估维持疗法的裨益。在克罗恩病患者中，毒性仍然是采用HSCT的最显著的障碍。因此，发现能够预测不良反应风险或对治疗起反应的因素将能在临床实践中增加对这一治疗的功用。”