斯坦福大学发明新型基因编辑工具CasMINI

斯坦福大学的研究人员发明了一种名为CasMINI的新型基因编辑工具。正如名字所示，这种工具使用的氨基酸比传统CRISPR编辑工具少得多，研究人员称新型工具更小巧，更便于在活体细胞、内脏组织内操作。

研究介绍说，CRISPR系列编辑工具都比较大。比如Cas9使用1000个氨基酸;Cas12a使用1500个氨基酸。他们新发明的CasMINI只用529个氨基酸。尽管小很多，研究称实验显示，CasMINI能胜任所有传统CRISPR工具能完成的编辑任务。

研究称CasMINI更方便进入人体细胞，有希望比CRISPR治疗更多的疾病，比如那些和器官老化或与基因相关的疾病。

研究人员选择在Cas12f的基础上改进，因为Cas12f已经是较小的一种编辑工具，只有400～700个氨基酸。

使用Cas12f系统的一个困难之处在于，它来自单细胞生物，用于编辑人体细胞存在很多局限性。为此，主要研究员之一徐小舒（Xiaoshu Xu，音译）对它的蛋白尝试了40个变版以消除局限性，让它容易在细胞内找到编辑标靶。研究组花了一年的时间反复尝试，终于看到明显的进展。

具体来说，研究组目标找到一种蛋白变版，通过激活基因组里面的带绿色萤光的基因，能够把人体细胞变成绿色。开始的时候，研究组只能看到一两个细胞变成绿色，但是最终，在显微镜下观测到多数细胞都变成了绿色。

研究人员表示，从他们进行的实验来看，CasMINI能够胜任几乎所有的编辑任务。现在，研究组与同行合作探索CasMINI在治疗疾病方面的应用。

这份研究9月3日发表于《分子细胞》（Molecular Cell）期刊。